Le terapie avanzate sono un campo in grande sviluppo e promettente della medicina che offre nuove opportunità per il trattamento di malattie gravi e debilitanti.
Cosa sono le terapie avanzate?
Le terapie avanzate, tecnicamente chiamate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product), sono medicinali biologici che si differenziano dai farmaci tradizionali perché non si basano su molecole sintetiche, ma su DNA o RNA, cellule o tessuti.
Questi elementi vengono manipolati in laboratorio per ottenere un effetto terapeutico, preventivo o diagnostico nel paziente.
Le terapie avanzate si basano sui progressi scientifici nel campo della biotecnologia cellulare e molecolare e mirano a trattare patologie che dispongono di opzioni terapeutiche limitate o assenti, come le malattie genetiche, le malattie croniche e i tumori.
Le principali tipologie di terapie avanzate
Le terapie avanzate possono essere suddivise in quattro gruppi principali:
- Medicinali di terapia genica: contengono o consistono di un acido nucleico (DNA o RNA) che viene trasferito nelle cellule del paziente per correggere un difetto genetico o modificare la funzione di un gene. La terapia genica può essere usata per trattare malattie causate da mutazioni genetiche o per introdurre nuove funzioni nelle cellule. Un esempio di terapia genica è la CRISPR-Cas9, una tecnica di editing genomico che permette di tagliare e incollare il DNA con precisione.
- Medicinali di terapia cellulare somatica: contengono o consistono di cellule o tessuti che sono stati manipolati in modo rilevante per modificarne le caratteristiche biologiche, le funzioni fisiologiche o le proprietà strutturali. La terapia cellulare somatica usa cellule vive per riparare, sostituire o potenziare le funzioni delle cellule danneggiate o malate. Le cellule possono essere di origine autologa (del paziente stesso), allogenica (di un donatore) o xenogenica (di una specie animale diversa dall’uomo). Un esempio di terapia cellulare somatica sono le CAR-T, cellule immunitarie modificate geneticamente per riconoscere e distruggere le cellule tumorali.
- Medicinali di ingegneria tessutale: contengono cellule o tessuti che sono stati sottoposti a una rilevante manipolazione o non destinati a essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo. L’ingegneria tessutale mira a riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani danneggiati da traumi, malattie o invecchiamento. Tramite questa tecnica possono essere rigenerati la pelle, le ossa e la cartilagine.
- Medicinali per terapie avanzate combinate: contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale a base di cellule o tessuti. Questi medicinali combinano le proprietà delle cellule o dei tessuti con quelle dei dispositivi medici per ottenere un effetto sinergico. Un esempio di medicinale per terapie avanzate combinate è una valvola cardiaca artificiale rivestita da cellule endoteliali.
Gli studi attuali nel campo delle terapie avanzate
Le terapie avanzate sono un settore in rapida crescita e in continua evoluzione. Secondo il database clinico dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), al 31 dicembre 2020 erano registrati 1.136 studi clinici con ATMP in Europa.
Di questi, il 57% erano studi con prodotti di terapia cellulare, il 32% con prodotti di terapia genica e l’11% con prodotti di ingegneria tessutale. La maggior parte degli studi erano in fase I (42%) o in fase II (40%), mentre solo il 9% erano in fase III e il 9% in fase IV. Le aree terapeutiche più studiate erano l’oncologia (46%), le malattie rare (15%), le malattie neurologiche (8%) e le malattie cardiovascolari (7%).
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